• 中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)法舒克（注射用拉布立海）用于兒童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制
• 兒童血液腫瘤患者在化療過程中，需要高度注意高尿酸血癥的預(yù)防和治療
• 臨床試驗顯示，法舒克用藥4小時后，92%的患者尿酸水平降至正常水平^[1]

上海2018年10月30日電 /美通社/ -- 賽諾菲中國宣布，國家藥品監(jiān)督管理局近日已批準(zhǔn)法舒克（注射用拉布立海）用于兒童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制，這些患者已經(jīng)存在高尿酸血癥或具有高腫瘤負荷，存在腫瘤化療后引起腫瘤細胞溶解進而導(dǎo)致繼發(fā)性的血漿尿酸水平升高的風(fēng)險，以降低腫瘤溶解綜合征風(fēng)險，確保治療延續(xù)性。

兒童血液腫瘤患者的“化療殺手”：腫瘤溶解綜合征

數(shù)據(jù)顯示^[2]，白血病位居我國兒童腫瘤發(fā)病率和死亡率首位，在兒童常見惡性腫瘤中占比約為40%，即每10名腫瘤兒童中，就有4名是白血病患兒，其次最常見兒童惡性腫瘤是中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤和淋巴瘤。

在兒童血液腫瘤患者化療的過程中，由于腫瘤細胞被大量破壞，且兒童對于細胞毒藥物治療較成人更為敏感，患者會出現(xiàn)一種常見并發(fā)癥 -- 腫瘤溶解綜合征（TLS），表現(xiàn)為高尿酸血癥、高鉀血癥、高磷血癥、低鈣血癥的“三高一低”，往往導(dǎo)致患兒的化療無法繼續(xù)下去，嚴(yán)重時可導(dǎo)致心律失常、急性腎損傷、驚厥甚至死亡。

白血病兒童在接受治療

臨床研究顯示，法舒克可有效控制高尿酸血癥

此次在中國獲批的法舒克可有效控制兒童腫瘤溶解綜合征中出現(xiàn)的高尿酸血癥。由于之前并沒有有效的藥物治療選擇，兒童患者在化療過程中一旦發(fā)生高尿酸血癥，只能通過血液透析來阻止急性腎衰。“如果不及時治療，大量尿酸在腎臟內(nèi)易形成結(jié)晶沉淀，可造成電解質(zhì)紊亂、急性腎衰竭、甚至死亡。然而，血液透析不但費時費力、負擔(dān)較大，而且透析過程中必須停止化療，會導(dǎo)致腫瘤治療過程中斷，這對于正在接受化療的兒童患者來說，無疑是雪上加霜。” 首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院吳敏媛教授指出。

三項多中心臨床試驗數(shù)據(jù)顯示（n = 265，其中包含246名兒童患者及19名成人患者）^[1]，法舒克具有強效、快速的降尿酸作用。對腫瘤溶解綜合征高風(fēng)險的淋巴瘤/白血病兒童患者，法舒克較傳統(tǒng)藥物別嘌呤醇在控制尿酸水平上呈現(xiàn)明顯的治療優(yōu)勢^[4]。在可有效評價的患者中，4小時內(nèi)血漿尿酸濃度得以控制的患者占92%^[1]。另有數(shù)據(jù)顯示，使用法舒克進行治療，90%的患兒療效持續(xù)>= 7天^[5]。

“法舒克的獲批，填補了之前國內(nèi)兒童血液腫瘤化療中出現(xiàn)高尿酸血癥無有效治療藥物的空白，給臨床醫(yī)生和患者帶來了一種全新、高效的治療選擇，用藥4小時即可使患者的尿酸水平恢復(fù)正常^[1]，使患者無需中斷化療即可快速、方便、安全地降低血尿酸水平，保證治療的連續(xù)性，為治療成功提供了有力的支持。”吳敏媛教授表示，“目前，國外指南已提出^[6]，對于腫瘤溶解綜合征高風(fēng)險兒童患者，要及時應(yīng)用法舒克來進行預(yù)防。早一點使用法舒克，就少一點因并發(fā)癥死亡的風(fēng)險。”

賽諾菲關(guān)注兒科用藥創(chuàng)新

賽諾菲中國副總裁吳清漪女士表示：“針對中國兒童用藥市場的巨大醫(yī)療需求，賽諾菲始終投入巨大關(guān)注、堅持研發(fā)創(chuàng)新。此前，賽諾菲針對兒童市場已推出了兩種罕見病治療藥物 -- 治療龐貝病的美而贊和治療戈謝病的思而贊。此次法舒克在中國的獲批，是我們在兒童用藥市場的又一次重要突破，為兒童腫瘤的成功治療提供了有力的支持。未來，我們將持續(xù)引進國外創(chuàng)新高質(zhì)量的藥品，為提升中國兒童重大疾病及罕見病治療的可持續(xù)發(fā)展道路方面做出更多努力。”

自2001年起，法舒克已在全球超過50個國家和地區(qū)獲批，超過90,000名患者接受過法舒克的治療。