南京、上海和舊金山 2025年6月23日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細胞和抗體創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布其支持的靶向BCMA CAR-T細胞療法伊基奧侖賽注射液治療多發(fā)性硬化癥（MS）的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT），已在第11屆歐洲神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(EAN)年會上以線上口頭報告形式展示最新研究數(shù)據(jù)。研究顯示該療法在治療進展型多發(fā)性硬化癥中表現(xiàn)出良好的耐受性和顯著療效。

報告標題：靶向BCMA CAR-T細胞療法治療多發(fā)性硬化癥患者

報告類型：線上口頭報告

報告時間：2025年6月22日上午 14:00 - 14:05（歐洲東部夏令時間）

報告地點：芬蘭赫爾辛基
摘要編號：A-25-13667
匯報人：華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院 秦川教授

本次報告內(nèi)容基于一項研究者發(fā)起的評估輸注伊基奧侖賽注射液治療進展型多發(fā)性硬化癥（MS）的療效和安全性的探索性臨床研究（NCT04561557）結(jié)果，該研究正在華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院開展，研究者為同濟醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團隊。

療效：截至2024年12月31日，研究納入了3例重度進展型MS患者（2例繼發(fā)進展型，1例原發(fā)進展型），基線EDSS評分（擴展殘疾狀態(tài)量表）達6-7分，且既往生物制劑治療失敗。接受單次伊基奧侖賽注射液輸注（1.0×10^6細胞/千克）后，患者表現(xiàn)出快速且持續(xù)的臨床改善：

• 功能改善：末次隨訪時所有患者EDSS評分均較基線顯著改善；上肢靈活性（九孔柱測試）和下肢行走能力（25英尺步行測試）明顯提升；
• 生物標志物轉(zhuǎn)陰：腦脊液寡克隆帶（OCBs）完全消失；K游離輕鏈水平顯著下降；
• 影像學(xué)穩(wěn)定：MRI復(fù)查未發(fā)現(xiàn)新發(fā)或擴大的釓增強T1病灶及T2高信號病灶。

安全性：

• 所有患者均出現(xiàn)短暫性1級細胞因子釋放綜合征（CRS），輸注后未觀察到免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或其他神經(jīng)毒性反應(yīng)。
• ≥3級血細胞減少均發(fā)生于CAR-T細胞輸注后30天內(nèi)，僅觀察到≥3級中性粒細胞減少和淋巴細胞計數(shù)下降，未發(fā)生≥3級貧血或血小板減少癥。

結(jié)論：伊基奧侖賽注射液在治療多發(fā)性硬化癥中表現(xiàn)出良好的耐受性和顯著療效，具體表現(xiàn)為患者軀體功能改善及腦脊液中寡克隆帶（OCBs）消失。

關(guān)于多發(fā)性硬化癥（ MS)     

多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的神經(jīng)炎癥性疾病，它會導(dǎo)致脫髓鞘和神經(jīng)元損傷，是青壯年（18至40歲）非創(chuàng)傷性殘疾最常見的原因之一^[1]。根據(jù)Frost& Sullivan報告，2023年全球共有約307萬多發(fā)性硬化癥患者，其中美國有約40萬。多發(fā)性硬化癥的患病率在性別上有顯著差異，女性與男性的整體比例為3:1^[2]。 多發(fā)性硬化癥的特征是局部淋巴細胞中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤導(dǎo)致髓鞘破壞和軸突損傷，這些損傷會導(dǎo)致神經(jīng)綜合征和身體殘疾^[3]。多發(fā)性硬化癥的臨床表現(xiàn)取決于中樞神經(jīng)系統(tǒng)中損傷的位置，常見癥狀包括感覺和視覺障礙、運動和協(xié)調(diào)障礙，以及痙攣、疲勞、疼痛和認知缺陷^[4]。大約85%至90%的多發(fā)性硬化癥患者會經(jīng)歷復(fù)發(fā)-緩解病程，其特征是癥狀急性加重之后有所緩解，然而，隨著疾病的演變和癥狀恢復(fù)的不完全，大約50%的患者最終發(fā)展為繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥，其特點是神經(jīng)功能障礙的逐漸、不可逆的累積^[5]。

參考文獻 

^[1]. Thompson AJ, Baranzini SE, Geurts J, Hemmer B, Ciccarelli O. Multiple sclerosis. Lancet 2018; 391: 1622–36.

^[2]. GBD 2016 Multiple Sclerosis Collaborators. Global, regional, and national burden of multiple sclerosis 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease

Study 2016. Lancet Neurol 2019;18: 269–85.

^[3]. Compston A, Coles A. 2008. Multiple sclerosis. Lancet 372(9648):1502–17.

^[4]. BDendrou CA, Fugger L, Friese MA. 2015. Immunopathology of multiple sclerosis. Nat.Rev. Immunol.15(9):545–58.

^[5]. Sospedra M, Martin R. 2016. Immunology of multiple sclerosis. Semin. Neurol. 36:115–27.