蘇州2021年7月14日 /美通社/ -- 2021年7月13日，開拓藥業(yè)有限公司（股票代碼：9939.HK，以下簡(jiǎn)稱：“開拓藥業(yè)”）欣然宣布，其自主研發(fā)的基于蛋白降解嵌合體(PROTAC)技術(shù)開發(fā)的新型靶向雄激素受體(AR)的GT20029，已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的臨床試驗(yàn)許可，將開展治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的研究。GT20029是全球首款進(jìn)入臨床階段的外用PROTAC化合物, 它繼2021年4月獲中國(guó)藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展I期臨床試驗(yàn), 在美國(guó)也進(jìn)入臨床階段。

該項(xiàng)臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行分組、劑量遞增研究，以評(píng)估局部單次和多次劑量遞增用藥后GT20029的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)。

雄激素受體通路過度活化是雄激素性脫發(fā)和痤瘡發(fā)病過程中的重要環(huán)節(jié)。GT20029通過降解雄激素受體蛋白可以有效阻斷雄激素受體的信號(hào)通路和其生理功能。GT20029在臨床前研究中顯示出的有效性優(yōu)于其他小分子AR拮抗劑，在局部產(chǎn)生療效的同時(shí)，GT20029能夠有效減少系統(tǒng)的藥物暴露，避免相關(guān)口服治療藥物的副作用。

2021年4月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)批準(zhǔn)GT20029開展臨床試驗(yàn)，用于雄激素性脫發(fā)和痤瘡的治療。預(yù)計(jì)本月完成臨床試驗(yàn)的首例受試者給藥。

開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“開拓藥業(yè)自2018年開始布局PROTAC，GT20029是基于PROTAC平臺(tái)開發(fā)的外用創(chuàng)新藥物，這是公司繼FDA剛剛同意福瑞他恩開展II期臨床試驗(yàn)后獲得的又一項(xiàng)國(guó)際臨床試驗(yàn)許可，進(jìn)一步拓展創(chuàng)新藥物管線的國(guó)際化布局。雄激素性脫發(fā)和痤瘡這兩個(gè)適應(yīng)癥都有巨大的未被滿足的臨床需求，我們希望盡快推進(jìn)福瑞他恩和GT20029的臨床進(jìn)程，為雄激素性脫發(fā)和痤瘡群體提供安全有效的治療方法。”