上海2020年6月30日 /美通社/ -- 維昇藥業(yè)（VISEN Pharma），一家致力于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域，將全球領(lǐng)先的治療方法及藥品引入中國的合資公司，負責Ascendis藥業(yè)旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。Ascendis藥業(yè)于2020年6月26日公布了其旗下TransCon人生長激素產(chǎn)品在美國成功遞交針對于兒童生長激素缺乏癥的生物制品上市申請，這是一款每周注射一次的長效人生長激素，擬用于治療兒童生長激素缺乏癥（PGHD）。
目前，在美國及歐洲尚無獲批的長效生長激素應用于臨床[1]。TransCon人生長激素已獲得美國和歐洲針對生長激素缺乏癥的孤兒藥認證。Ascendis藥業(yè)預計于今年第三季度向歐洲藥監(jiān)局（EMA）遞交TransCon人生長激素的上市許可（MAA），同樣也是針對兒童生長激素缺乏的適應癥。除此之外，Ascendis期待于今年四季度在日本開展TransCon人生長激素針對兒童生長激素缺乏癥的III期臨床試驗；中國III期臨床實驗正在進行中，由Ascendis戰(zhàn)略投資公司維昇藥業(yè)負責。
“TransCon人生長激素利用‘暫時性連接’技術(shù)，以可控方式釋放未經(jīng)修飾的人生長激素，保持人生長激素原有的藥理作用。”華中科技大學同濟醫(yī)院兒科學系主任、中華醫(yī)學會兒科學分會副主任委員羅小平教授指出，“在全球III期臨床試驗中，以TransCon人生長激素治療生長激素缺乏的兒童每周一次給藥共52周后，年化生長速率顯著優(yōu)于每日給藥制劑。這一結(jié)果為長效制劑的進一步優(yōu)化帶來了曙光。目前中國III期臨床正在進行中，期待這一創(chuàng)新藥物給中國患者帶來新的選擇。”
TransCon人生長激素是Ascendis第一款源于概念，最終成功完成多項III期臨床試驗，并且已經(jīng)正式遞交生物制品上市申請的產(chǎn)品。TransCon技術(shù)平臺的潛力也由此得到了充分證實，能夠有效解決未被滿足的臨床醫(yī)療需求。此外，Ascendis旗下其他內(nèi)分泌疾病藥物（TransCon甲狀旁腺素和TransCon C型利鈉肽）的相關(guān)臨床研究也正在進行中。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出，“我們非常高興看到TransCon人生長激素在美國上市申請的最新進展，也非常期待中國III期臨床試驗研究的良好數(shù)據(jù)結(jié)果。維昇藥業(yè)將努力使TransCon人生長激素早日進入中國，希望給中國罹患生長激素缺乏癥的兒童帶來新的治療選擇。”
關(guān)于TransConTM技術(shù)
TransCon是指“暫時連接”（Transient Conjugation）。TransCon技術(shù)平臺通過創(chuàng)新的技術(shù)開發(fā)新的治療方案，以優(yōu)化包括有效性、安全性和給藥頻率在內(nèi)的治療效果。
TransCon分子包括3個部分：未經(jīng)修飾的原型藥物，保護原型藥物的惰性載體分子和將兩者暫時連接起來的連接結(jié)構(gòu)。當3部分結(jié)合后，載體分子可以使得原型藥物失活并且保護其不被人體清除。當注射至人體內(nèi)，在生理條件的pH和體溫下，有活性的、未經(jīng)修飾的原型藥物將以可控的方式釋放出來。由于原型藥物是未經(jīng)修飾的，因此可以保持其原有的作用機制。TransCon技術(shù)可以廣泛的應用于多種治療領(lǐng)域的蛋白質(zhì)、多肽或小分子，可以全身或局部應用。
關(guān)于兒童生長激素缺乏癥
兒童生長激素缺乏癥是一種腺垂體無法產(chǎn)生足夠生長激素的嚴重罕見病。GHD兒童不僅表現(xiàn)為矮身材，還存在代謝異常、社會心理障礙、認知缺陷和生活質(zhì)量下降。
數(shù)十年以來，GHD兒童的常規(guī)治療方法是每日一次生長激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對于患者和其照護者而言，沉重的每日注射治療負擔，導致依從性不佳和總體的治療效果下降。
[1] Lal RA, et al. Arch Endocrinol Metab. 2019;63(6):601–607.
