北京2022年1月18日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”, 股票代碼“1228.HK”），是一家立足于中國的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布收到中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）關(guān)于Maralixibat口服液（LIVMARLI? ）新藥上市申請（NDA）正式受理通知，并擬納入優(yōu)先審評程序（公示期已于1月17日結(jié)束）。該藥用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

此前，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)LIVMARLI? （Maralixibat）口服溶液用于治療1歲及以上的Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。

北海康成和Mirum Pharmaceuticals（簡稱Mirum）簽訂了Maralixibat口服液在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化獨家許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，北海康成已獲得在大中華區(qū)針對Alagille綜合征（ALGS），進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA）三個適應(yīng)癥的開發(fā)和商業(yè)化的獨家授權(quán)。

北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：在Maralixibat獲得FDA批準(zhǔn)后僅3個月，國家藥監(jiān)局就接受了用于治療Alagille綜合征新藥CAN108的NDA申請，并擬納入優(yōu)先審評程序。這顯示了我們在藥政法規(guī)事務(wù)方面的專業(yè)性，也標(biāo)志著公司在不斷擴大治療領(lǐng)域的適應(yīng)癥。我們期待在中國開發(fā)這一療法，造福急需治療的患者及其家庭。

關(guān)于Alagille綜合征（ALGS）

Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見的常染色體顯性遺傳、累及肝臟、心臟、骨骼、眼睛等多個器官的疾病。其中，以膽汁淤積性肝病為最常見，臨床表現(xiàn)除了可有黃疸、黃瘤、肝腫大外，瘙癢癥狀最為嚴(yán)重，通常在嬰兒期即可出現(xiàn)^[1]。由于瘙癢，可導(dǎo)致患兒皮膚殘缺、情緒障礙、睡眠和學(xué)校學(xué)習(xí)活動中斷^[2]，嚴(yán)重影響患者的生長發(fā)育及生活質(zhì)量^[3]。嚴(yán)重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的適應(yīng)癥^[4]。根據(jù)弗若斯特沙利文報告，2020年全球有68000名ALGS患者，中國有7400名ALGS患者。

關(guān)于Maralixibat

LIVMARLI? （Maralixibat）是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環(huán)，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解瘙癢。LIVMARLI? 是目前FDA批準(zhǔn)的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

Maralixibat作為口服藥物，除了ALGS外，其他膽汁淤積性肝病適應(yīng)癥的開發(fā)也進入晚期臨床開發(fā)階段，包括進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA），且均已被FDA授予突破性治療及罕見病創(chuàng)新藥的認(rèn)定。Mirum正在北美洲，歐洲，亞洲和南美洲進行PFIC臨床III期試驗，BA的全球2b期臨床試驗（EMBARK）也在進行中，北海康成負(fù)責(zé)Mirum在中國的臨床研究基地。

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼1228.HK）是一家立足于中國的全球罕見病生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。

北海康成目前擁有13 個具有巨大市場潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對一些最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥。其中包括針對治療亨特綜合癥（MPS II）和其他溶酶體貯積癥 （LSD）、補體介導(dǎo)的疾病、血友病A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合征（ALGS）、進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）和膽道閉鎖（BA），以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 （GBM）。

北海康成戰(zhàn)略性的將全球合作與內(nèi)部研究相結(jié)合，以建立多樣化的藥物組合，同時投入到罕見疾病治療的下一代基因治療技術(shù)領(lǐng)域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院 （UMass）、LogicBio、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部（University Of Washington School of Medicine）和Scriptr Global等。

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