-該合作將雙方在研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化方面的互補(bǔ)能力相結(jié)合，共同開發(fā)并商業(yè)化下一代長效Factor XI（FXI）靶向小干擾RNA（siRNA）療法SRSD107，用于治療血栓及血栓栓塞性疾病。

-根據(jù)協(xié)議條款，靖因藥業(yè)將獲得CRISPR Therapeutics（納斯達(dá)克股票代碼：CRSP）支付的9500萬美元現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物作為首付款，并有資格獲得超8億美元的預(yù)付款和里程碑付款。雙方將以50-50的成本和利潤分?jǐn)倷C(jī)制共同開發(fā)SRSD107。此外，協(xié)議還授予CRISPR Therapeutics在未來獨(dú)家引進(jìn)最多兩個額外siRNA項(xiàng)目的優(yōu)先授權(quán)權(quán)利。

圣地亞哥、上海、瑞士楚格和波士頓2025年5月20日 /美通社/ -- 靖因藥業(yè)是一家處于臨床階段、專注于開發(fā)面向全球市場創(chuàng)新小干擾RNA（siRNA）療法的生物技術(shù)公司；CRISPR Therapeutics（納斯達(dá)克股票代碼：CRSP）是一家專注于為嚴(yán)重疾病開發(fā)變革性基因療法的生物制藥公司。今日，雙方宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，將攜手推進(jìn)siRNA療法的聯(lián)合開發(fā)與商業(yè)化進(jìn)程。

靖因藥業(yè)執(zhí)行董事首席執(zhí)行官冀群升博士表示："我們非常高興與CRISPR達(dá)成此次合作。CRISPR Therapeutics是基因療法開發(fā)領(lǐng)域公認(rèn)的全球領(lǐng)導(dǎo)者。血栓性疾病存在大量未被滿足的醫(yī)療需求，SRSD107展示的令人鼓舞的1期臨床數(shù)據(jù)，進(jìn)一步驗(yàn)證了其作為靶向凝血因子XI（FXI）同類最佳療法的潛力。冀博士補(bǔ)充道， "靖因藥業(yè)致力于為全球患者提供創(chuàng)新治療方案。此次合作將充分發(fā)揮雙方優(yōu)勢，攜手加速新一代siRNA療法的全球開發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化。"

CRISPR Therapeutics董事長兼首席執(zhí)行官Samarth Kulkarni博士表示："我們很高興與靖因藥業(yè)建立合作關(guān)系，并在近期公布的CTX310項(xiàng)目（靶向ANGPTL3）令人振奮的頂線數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上，進(jìn)一步拓展我們在心血管疾病領(lǐng)域的管線布局。"凝血因子XI是一個創(chuàng)新且極具吸引力的靶點(diǎn)，在治療影響全球數(shù)以百萬計(jì)患者的血栓性疾病方面展現(xiàn)出巨大潛力。他進(jìn)一步指出："SRSD107有望成為同類最佳療法，憑借更低的給藥頻率和更優(yōu)的臨床獲益，為臨床治療帶來重大突破。靖因藥業(yè)在siRNA平臺方面的前沿技術(shù)與我們現(xiàn)有的研發(fā)能力高度互補(bǔ)，進(jìn)一步豐富了我們的治療技術(shù)平臺，助力我們開發(fā)更廣泛的變革性基因療法。"

"由于心血管疾病、惡性腫瘤、和高凝狀態(tài)等基礎(chǔ)疾病的存在，大量患者面臨潛在的致死性血栓栓塞性事件風(fēng)險(xiǎn)。其中相當(dāng)一部分患者由于擔(dān)憂出血風(fēng)險(xiǎn)或用藥依從性問題，未能獲得治療或充分治療。"TIMI研究組資深研究員、布里格姆婦科醫(yī)院心臟病科主任、哈佛醫(yī)學(xué)院副教授Christian T. Ruff醫(yī)學(xué)博士表示，"SRSD107有望成為一款具有差異化優(yōu)勢的療法，其特點(diǎn)包括出血風(fēng)險(xiǎn)更低、給藥頻率更低，患者依從性更高、無腎臟清除或藥物相互作用擔(dān)憂、并且具備更佳的可逆性，從而進(jìn)一步降低出血風(fēng)險(xiǎn)的可能性。這些優(yōu)勢使其有望在現(xiàn)有療法及靶向FXI其它療法中脫穎而出。"

SRSD107是一款新一代的長效siRNA療法，旨在選擇性抑制凝血因子XI（FXI）。FXI靶點(diǎn)在病理性血栓形成中起關(guān)鍵作用，但對正常止血功能的影響較小。通過靶向FXI，SRSD107有望在降低血栓事件發(fā)生的同時，顯著減少出血風(fēng)險(xiǎn)，展現(xiàn)出有別與凝血因子X活性（FXa）抑制劑的治療優(yōu)勢。SRSD107的潛在適應(yīng)癥廣泛，包括房顫、靜脈血栓栓塞癥（VTE）、腫瘤相關(guān)性血栓、接受血液透析的終末期腎病患者，以及因出血風(fēng)險(xiǎn)限制現(xiàn)有治療手段的重大骨科手術(shù)人群。

目前，SRSD107已完成兩項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)，結(jié)果顯示單次給藥安全性且耐受性良好。相關(guān)研究成果已在2025年美國心臟病學(xué)會（ACC）年會和2024年美國血液學(xué)會(ASH)年會上發(fā)布。SRSD107的2期臨床試驗(yàn)正在啟動，旨在評估其在膝關(guān)節(jié)置換術(shù)患者中預(yù)防靜脈血栓栓塞癥（VTE）的安全性和有效性。該研究將為確認(rèn)其抗凝臨床獲益及后續(xù)關(guān)鍵性試驗(yàn)的劑量選擇提供臨床科學(xué)依據(jù)。

雙方將以50:50的成本與利潤分成模式，共同推進(jìn)SRSD107的開發(fā)。根據(jù)協(xié)議，CRISPR將負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在美國的商業(yè)化，靖因則負(fù)責(zé)大中華區(qū)市場。

此外，CRISPR擁有提名最多兩個siRNA靶點(diǎn)的權(quán)利，并可選擇主導(dǎo)后續(xù)的臨床開發(fā)與商業(yè)化。靖因?qū)⒂匈Y格獲得與項(xiàng)目進(jìn)展掛鉤的里程碑付款、附帶條件的激勵付款，以及按銷售額分級計(jì)算的版稅收入。

關(guān)于血管栓塞

血栓形成是血管內(nèi)限制血液流動的血凝塊，可發(fā)生在動脈或靜脈循環(huán)中，是大多數(shù)心肌梗死、缺血性腦卒中和靜脈血栓栓塞癥（VTE）的共同病理基礎(chǔ)。全球有四分之一的人死于血栓栓塞引發(fā)的疾病。^[1]

關(guān)于SRSD107注射液

SRSD107注射液是一款靖因藥業(yè)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的雙鏈小干擾核酸（siRNA）藥物。通過特異性肝靶向人凝血因子XI（FXI ）mRNA，抑制FXI的蛋白表達(dá)，阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活，從而達(dá)到抗凝血作用。臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，單次皮下注射SRSD107，可降低外周血FXI濃度近100%，且持續(xù)時間可長達(dá)半年，同時未見出血。SRSD107兼具強(qiáng)效持久作用和良好的安全性，有望成為潛在的同類首創(chuàng)（First-in Class）和同類最佳（Best-in-Class）新一代更安全的抗凝藥物。

關(guān)于靖因藥業(yè)

靖因藥業(yè) (Sirius Therapeutics) 是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，以人類健康福祉為使命，致力開發(fā)顛覆慢病防治的siRNA新療法的領(lǐng)軍者。目前已進(jìn)入臨床開發(fā)階段的產(chǎn)品包括用于治療血栓栓塞性疾病的SRSD107，高脂蛋白(a)的SRSD216，和血脂異常的SRSD101。

成立于2021年，由國際卓越的管理團(tuán)隊(duì)和全球知名醫(yī)療健康投資機(jī)構(gòu)孵化。公司采取國際化的戰(zhàn)略定位，匯聚中美兩地在小核酸療法領(lǐng)域的人才和資源的優(yōu)勢，建立了以美國為源頭創(chuàng)新發(fā)現(xiàn)中心，中國為全球轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心的布局。利用其小核酸藥物研發(fā)核心技術(shù)平臺，開發(fā)了多個具有同類首創(chuàng)或同類最佳潛質(zhì)的差異化全球競爭優(yōu)勢的產(chǎn)品管線。公司已累計(jì)融資近1.5億美元。欲了解更多信息，請?jiān)L問www.siriusrna.com

關(guān)于CRISPR Therapeutics

自十多年前成立以來，CRISPR Therapeutics已從一家致力于推進(jìn)基因編輯計(jì)劃的研究型公司發(fā)展成為一家行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者，并慶祝了全球首個CRISPR基因療法獲批的歷史性時刻。該公司擁有多元化的產(chǎn)品候選組合，涵蓋廣泛的疾病領(lǐng)域，包括血紅蛋白病、腫瘤學(xué)、再生醫(yī)學(xué)、心血管疾病、自身免疫疾病和罕見病。2018年，CRISPR Therapeutics將首個CRISPR/Cas9基因編輯療法推進(jìn)臨床，用于研究鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴性β地中海貧血的治療。自2023年底起，CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）在多個國家獲批，用于治療符合條件的鐮狀細(xì)胞病或輸血依賴性β地中海貧血患者。諾貝爾獎得主的CRISPR技術(shù)徹底改變了生物醫(yī)學(xué)研究，代表了一種經(jīng)過臨床驗(yàn)證的強(qiáng)大方法，具有潛力創(chuàng)造一類全新的、可能具有變革性的藥物。為了加速和擴(kuò)大其努力，CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals等領(lǐng)先公司建立了戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系。CRISPR Therapeutics AG總部位于瑞士楚格，其全資子公司CRISPR Therapeutics, Inc.位于美國，研發(fā)業(yè)務(wù)則設(shè)在美國馬薩諸塞州波士頓和加利福尼亞州舊金山。欲了解更多信息，請?jiān)L問www.crisprtx.com。

引用文獻(xiàn)：

1. Lozano R, Naghavi M, Foreman K, et al. Global and regional mortality from 235 causes of death for 20 age groups in 1990 and 2010: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2010. Lancet. 2012;380, 2095-1128.