上海 2025年5月16日 /美通社/ -- 上海愛科百發(fā)生物醫(yī)藥技術(shù)股份有限公司（以下簡稱"愛科百發(fā)"）今日宣布，其開發(fā)的新一代抗纖維化藥物AK3280的II期驗(yàn)證性臨床研究取得積極成果。該研究由中日友好醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科代華平教授牽頭，全國31家臨床中心共同參與。

全球臨床挑戰(zhàn)：待突破的  IPF 治療瓶頸

特發(fā)性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，以下簡稱"IPF"）是一種進(jìn)行性、不可逆、致死性的間質(zhì)性肺炎，表現(xiàn)為肺組織纖維化重塑，最終導(dǎo)致呼吸衰竭, 中位生存期僅2–5年。現(xiàn)有治療藥物包括吡非尼酮和尼達(dá)尼布上市多年，但療效有限，肺功能未得到改善，且長期使用存在顯著副作用，臨床亟需更有效且耐受性更佳的新型治療藥物。

AK3280的II期驗(yàn)證性臨床治療24周研究結(jié)果

AK3280是基于已有的IPF藥物結(jié)構(gòu)優(yōu)化的新一代抗纖維化藥物，臨床前數(shù)據(jù)顯示其抗纖維化作用更強(qiáng)，藥代動(dòng)力學(xué)更佳，有望改善現(xiàn)有藥物的胃腸道耐受性和其他毒副作用。此前三項(xiàng)I期臨床研究已證實(shí)其安全性、耐受性、人體藥代動(dòng)力學(xué)良好。本次II期臨床研究采用隨機(jī)雙盲、安慰劑對照設(shè)計(jì)，旨在評估 AK3280 在中國 IPF 患者中的安全性，耐受性和臨床療效。受試者隨機(jī)接受AK3280四個(gè)劑量組（100/200/300/400mg BID）或安慰劑治療24周。臨床療效終點(diǎn)包括用力肺活量（FVC）、一氧化碳彌散量（DLco）、圣喬治呼吸問卷（SGRQ）、和6分鐘步行測試（6MWT）等。用藥組治療24周結(jié)果療效顯著：高劑量組FVC有明顯改善，特別是400mg組實(shí)現(xiàn)FVC較基線增加209.4 mL，調(diào)整后%pFVC較基線改善6.4%。與安慰劑組相比，用力肺活量改善有顯著性差異（p=0.002）。 其他呼吸功能指標(biāo)也有不同程度的改善，包括多項(xiàng)具有顯著生物統(tǒng)計(jì)學(xué)差異的臨床改善。AK3280的藥物安全性和耐受性良好，沒有已有的IPF藥物引起的胃腸道不適等耐受性問題。 

對未來 IPF治療策略的啟示

本研究通過嚴(yán)謹(jǐn)?shù)亩嘀行碾S機(jī)雙盲設(shè)計(jì)，首次在中國IPF患者中系統(tǒng)驗(yàn)證AK3280的安全性，耐受性和臨床療效。這些結(jié)果不僅提示AK3280具有改善肺功能和呼吸功能的潛力，其獨(dú)特的安全性耐受性特征更為長期用藥提供了可能，有潛力成為未來的IPF標(biāo)準(zhǔn)治療藥物。該成果為破解IPF治療困境提供了新的科學(xué)路徑，也為中國IPF創(chuàng)新藥參與全球纖維化疾病治療提供了關(guān)鍵醫(yī)學(xué)證據(jù)。

II期臨床主要研究者，中日友好醫(yī)院呼吸與危重癥醫(yī)學(xué)科代華平教授表示："研發(fā)更安全有效的抗纖維化藥物是當(dāng)前IPF治療領(lǐng)域臨床迫切需求。AK3280在這項(xiàng)Ⅱ期臨床研究結(jié)果令人鼓舞，釋放出改善肺功能指標(biāo)上的積極信號(hào)。既往抗纖維化藥物多以'延緩FVC下降'為目標(biāo)，而AK3280 的高劑量組在24周內(nèi)實(shí)現(xiàn)FVC絕對值增長，且其他呼吸功能指標(biāo)也有不同程度的提高，表示患者呼吸癥狀與生活質(zhì)量的實(shí)質(zhì)性改善。更值得關(guān)注的是，AK3280在各劑量組均顯示出良好的耐受性和安全性，這對需終身治療的IPF患者意義重大。這項(xiàng)研究為IPF治療領(lǐng)域提供了新的科學(xué)視角，我們期待早日將這一原研成果轉(zhuǎn)化為全球患者的治療選擇，為全球IPF患者提供更優(yōu)解決方案，幫助廣大IPF患者有更順暢的呼吸。"