上海2023年11月6日 /美通社/ -- 在第六屆中國國際進口博覽會上，全球領先生物制藥企業(yè)武田又一次亮相，攜手臨床專家、患者組織代表和醫(yī)藥創(chuàng)新推動者等相聚一堂，共同為如何完善戈謝病的篩查體系，推動患者早診早治和長期規(guī)范管理，并探索戈謝病診療一體化建設建言獻策。

戈謝病是一種罕見的遺傳代謝病，2018年被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內。在我國，由于單病種罕見，熟悉該病的臨床醫(yī)師太少，我國戈謝病患者長期面臨早期識別和診斷不足的難題。根據《中國戈謝病患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023》^[1]數(shù)據顯示，在國內已經確診的戈謝病患者中37%的患者曾有誤診經歷，僅68%的患者在初次就診當年獲得確診。同時，近一半的患者不能在省內獲得確診。

此外，我國戈謝病患者的用藥規(guī)范也是一大難題。酶替代療法（ERT）是國內外診療指南推薦的戈謝病標準治療方案之一，但根據上述報告，僅有66%的患者正在使用或曾使用過酶替代治療，仍有四成左右患者未能夠開展酶替代治療或目前停止用藥。即便在用藥情況稍好的地區(qū)，也僅有23%患者能足量用藥。

因此，加強戈謝病的早起篩查和診斷，并規(guī)范患者的用藥管理，成為了戈謝病診療一體化建設的重中之重。南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院孫競教授表示："戈謝病的早診早治對于改善患者的最終結局至關重要，但如今這卻是我國戈謝病患者診治過程中面臨的難題，這要求我們盡快完善戈謝病的篩查診療體系。一方面，要加強戈謝病篩查能力的建設，在有條件的地區(qū)開展新生兒篩查；另一方面，要加強臨床診療上首診科室培訓和轉診體系建設，建立患者多學科綜合管理機制和各區(qū)域的戈謝病診療協(xié)作組，讓每一個戈謝病患者不但能盡早得到確診，也能盡快接受規(guī)范化治療。"

在山西壹心公益發(fā)展中心理事長、戈謝病病友會負責人王軍先生看來，解決戈謝病的診療難題，不能單純依靠一個人、一個醫(yī)生，或者一個部門。"這需要依賴不同利益相關方的協(xié)作，通過政府有關部門、各級醫(yī)療機構、患者組織和醫(yī)藥企業(yè)等多方凝心聚力、同心同行并各展所能，實現(xiàn)從治療藥物、治療方法，到支付保障以及社會關注的全方位提升，讓戈謝病患者能過上普通人一樣的生活。"

與此同時，創(chuàng)新型醫(yī)藥商保的發(fā)展，也在推動我國戈謝病診療一體化的過程中不可或缺。國藥控股全球采購與供應鏈服務中心副總經理兼創(chuàng)新中心總經理趙敏先生表示："雖然目前ERT療法已在我國獲批上市，但較大的支付壓力還是讓大多數(shù)的戈謝病患者難以實現(xiàn)療法可及。對此，積極推進商業(yè)健康保險、城市定制普惠型商業(yè)補充醫(yī)療健康險、定制化創(chuàng)新支付等商保模式藥險的普及應用，不失為一種解決戈謝病患者支付難題的探索方向。期待隨著未來我國商業(yè)醫(yī)療保險事業(yè)的發(fā)展，為我國更多罕見病患者提供一份健康守護。"

作為全球領先的生物制藥創(chuàng)新企業(yè)，武田長期致力于罕見疾病治療領域的創(chuàng)新研發(fā)，其豐富的產品組合覆蓋多種罕見疾病領域的治療。在戈謝病領域，武田中國于2021年引入了ERT療法注射用維拉苷酶α，為中國戈謝病患者帶來了生命新希望。未來，武田將進一步加強創(chuàng)新研發(fā)，努力為戈謝病患者帶來創(chuàng)新療法的同時，繼續(xù)攜手多方探索戈謝病診療一體化建設，為中國的戈謝病患者重回健康生活盡一份力。

審批編號：C-ANPROM/CN/VPR/0067

審批日期：2023年11月

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[1] 中國戈謝病患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023