上海2022年12月19日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）旗下攬月生物醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的基因治療藥物SKG0106眼內(nèi)注射溶液，用于治療新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已獲批開展臨床研究。

SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款在研的創(chuàng)新眼科基因治療藥物，由公司自主開發(fā)的新型腺相關病毒(AAV)衣殼和獨創(chuàng)的抗新生血管生長的轉基因組成，其作用機制是通過單次玻璃體腔注射將SKG0106遞送至眼內(nèi)，在轉導視網(wǎng)膜細胞后表達抗新生血管生長基因產(chǎn)物，從而抑制與眼底新生血管相關的疾病的進展。公司擁有SKG0106眼內(nèi)注射溶液包括衣殼及載體設計在內(nèi)的多項全球專利。

在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織專一性、轉導性和生物分布，以及抑制眼內(nèi)新生血管生長具有高效性、持久療效和良好安全性等特點。

經(jīng)有關部門審查批準，北京協(xié)和醫(yī)院眼科即將開展一項在新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性患者中評價單次玻璃體內(nèi)注射 SKG0106 眼內(nèi)注射溶液的安全性、初步療效、免疫原性和藥代動力學特征的開放、劑量遞增臨床研究。

目前，臨床上采用抗VEGF藥物治療nAMD，需長期給藥和頻繁眼內(nèi)注射，患者負擔大且依從性差。通過單次玻璃體內(nèi)給藥并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的創(chuàng)新基因治療藥物，有望為應對這些挑戰(zhàn)帶來極具前景的新的治療方式。