戈利昔替尼 –T 細(xì)胞淋巴瘤領(lǐng)域全球首個(gè)且迄今為止唯一處于全球關(guān)鍵性注冊(cè)臨床階段的高選擇性 JAK1 抑制劑
上海2022年5月13日 /美通社/ -- 迪哲醫(yī)藥（SSE: 688192）宣布領(lǐng)先在研產(chǎn)品戈利昔替尼（golidocitinib ， DZD4205）臨床研究數(shù)據(jù)入選 2022 年第 27 屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（European Hematology Association，EHA）年會(huì)口頭報(bào)告，將于 2022 年 6 月 12 日（北京時(shí)間）做大會(huì)報(bào)告，摘要內(nèi)容已在大會(huì)官網(wǎng)公布。戈利昔替尼是 T 細(xì)胞淋巴瘤領(lǐng)域全球首個(gè)且迄今為止唯一處于全球關(guān)鍵性注冊(cè)臨床階段的高選擇性 JAK1 抑制劑 ，本次 2022 EHA 最新數(shù)據(jù)顯示其單藥腫瘤緩解率（ORR）達(dá)到 42.9% ，且其中一半以上患者達(dá)到了完全緩解，最長(zhǎng)緩解持續(xù)時(shí)間（DoR）超過(guò) 14 個(gè)月。戈利昔替尼用于治療復(fù)發(fā)難治性外周 T 細(xì)胞淋巴瘤（r/r PTCL）獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）“快速通道認(rèn)定”（Fast Track Designation），早期研究成果被多個(gè)國(guó)際學(xué)術(shù)會(huì)議（2021ICML ， 2021CSCO）選為大會(huì)口頭報(bào)告， 將為外周 T 細(xì)胞淋巴瘤患者帶來(lái)新的希望。
外周 T 細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）為惡性非霍奇金淋巴瘤，預(yù)后極差。一線治療失敗后， PTCL 患者缺少有效治療手段。戈利昔替尼是新一代口服、高選擇性 JAK1 抑制劑，對(duì)治療多種血液腫瘤、實(shí)體瘤和自身免疫性疾病都有潛在療效，首個(gè)適應(yīng)癥用于治療 r/r PTCL ，是公司轉(zhuǎn)化科學(xué)的重要研究成果之一。憑借強(qiáng)大的轉(zhuǎn)化科學(xué)研究實(shí)力，公司最早注意到 JAK/STAT 通路可能介導(dǎo) PTCL 的發(fā)生發(fā)展，是治療 PTCL 的高潛力靶點(diǎn)，通過(guò)體外和體內(nèi)多種研究模型驗(yàn)證了戈利昔替尼抗腫瘤活性。公司隨即在全球開(kāi)展戈利昔替尼用于治療 r/r PTCL 的臨床研究，于 2019 年 9 月完成首例受試者給藥，目前處于全球關(guān)鍵性注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段。北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院是該項(xiàng)研究中國(guó)區(qū)牽頭研究單位，朱軍教授和宋玉琴教授是該項(xiàng)研究中國(guó)區(qū)主要研究者。
“目前 PTCL 的一線治療方案仍以蒽環(huán)類(lèi)藥物為基礎(chǔ)的 CHOP 或 CHOP 樣化療方案為主，但一線治療后緩解的患者仍存在極高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。一線治療緩解后復(fù)發(fā)或治療后未緩解的復(fù)發(fā)難治性病例預(yù)后極差?！彼斡袂俳淌诒硎?，“戈利昔替尼在本次 2022 EHA 所展示的最新數(shù)據(jù)，單藥 ORR 達(dá)到 42.9% ，且其中一半以上患者達(dá)到了完全緩解，最長(zhǎng) DoR 超 14 個(gè)月，療效令人鼓舞 。在安全性方面，雖然有 39.2% 患者發(fā)生了可能與藥物相關(guān)的≥ 3 級(jí) TEAEs （治療期間出現(xiàn)的嚴(yán)重不良事件），但大多數(shù) TEAE 可恢復(fù)或通過(guò)劑量調(diào)整臨床可控 。相較于既往治療方案數(shù)據(jù)來(lái)看，戈利昔替尼在 r/r PTCL 中的初步結(jié)果令人欣喜?！?/p>
朱軍教授表示：“JAK/STAT 信號(hào)通路在包括 T 細(xì)胞惡性腫瘤在內(nèi)的多種血液系統(tǒng)惡性腫瘤的發(fā)生發(fā)展中具有重要作用，通過(guò)抑制該通路來(lái)治療 PTCL 無(wú)疑是一種創(chuàng)新性的嘗試。目前臨床上確實(shí)也已經(jīng)批準(zhǔn)了一些初代非選擇性 JAK 抑制劑，常用來(lái)治療一些骨髓增殖性疾病，但近年來(lái)關(guān)于這些藥物可廣泛抑制 JAK 激酶而引發(fā)一些安全性風(fēng)險(xiǎn)日益引發(fā)臨床關(guān)注。戈利昔替尼作為新一代 JAK1 高選擇性抑制劑，其對(duì) JAK1 的特異選擇性相較于其他 JAK 激酶高 200~400 倍 ，屬于臨床目前亟需開(kāi)發(fā)的新一代 JAK 抑制劑，有望解決初代藥物的安全性風(fēng)險(xiǎn)。 另外，戈利昔替尼已獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局‘快速通道認(rèn)定（Fast Track Designation）’用于治療 r/r PTCL 。本次入選 EHA 口頭報(bào)告的全球多中心 I/II 期臨床研究，其早期臨床數(shù)據(jù)已在 2021 年第 16 屆國(guó)際惡性淋巴瘤大會(huì)（ICML）入選口頭報(bào)告 ，可見(jiàn)學(xué)界對(duì)戈利昔替尼研究成果的關(guān)注與重視程度?！?/p>
迪哲董事長(zhǎng)、首席執(zhí)行官?gòu)埿×植┦勘硎荆骸案昀籼婺嵫芯砍晒軌蛟趥涫懿毮康?2022EHA 做大會(huì)口頭報(bào)告，再次印證了戈利昔替尼有潛力成為 r/r PTCL 患者全新的、更有效的靶向治療方案。我們將繼續(xù)加快藥物研發(fā)上市進(jìn)程，爭(zhēng)取戈利昔替尼早日獲批，惠及全球腫瘤患者?！?/p>
口頭報(bào)告
標(biāo)題： A phase I/II study of golidocitinib, a selective JAK1 inhibitor, in refractory or relapsed peripheral T cell lymphoma （戈利昔替尼，一種高選擇性 JAK1 抑制劑，用于治療復(fù)發(fā)難治性外周 T 細(xì)胞淋巴瘤 I/II 期臨床研究）
分會(huì)場(chǎng)： Aggressive Lymphoma – Novel agents （侵襲性淋巴瘤 – 創(chuàng)新藥）
時(shí)間： 2022 年 6 月 12 日 17 ： 30 – 18 ： 45 （北京時(shí)間）
會(huì)場(chǎng)： C1 廳
摘要編號(hào)： S218
報(bào)告人： Won-Seog Kim 教授（韓國(guó)三星醫(yī)療中心）
一、关于 EHA 年会
EHA 年会是全球血液学领域规模最大的国际会议之一，大会主题涵盖了血液学研究的各个方面，每年有来自全球 100 多个国家的 10000 余名专业人士与会，分享探讨有关血液学全球最前沿的创新理念及最新的科学及临床研究成果。 2022 年第 27 届年会将于 2022 年 6 月 9 日至 12 日在奥地利维也纳举行。
二、关于戈利昔替尼
戈利昔替尼，新一代 JAK1 特异性抑制剂，对其他 JAK 家族成员有高于 200~400 倍的选择性，首个适应症用于治疗 r/r PTCL ，正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性注册临床试验。
国际多中心 I/II 期临床试验显示戈利昔替尼对于 r/r PTCL 患者疗效显著，且安全性和耐受性良好，有潜力成为全新的、更有效的靶向治疗方案。截至 2021 年 5 月 31 日，49 名复发难治性 PTCL 受试者完成了至少 1 次疗效评估（研究者根据 Lugano 标准进行评估），其中 21 例（42.9%）受试者在研究过程中达到肿瘤缓解，包括 11 例完全缓解（CR ， 22.4%）和 10 例部分缓解（PR ， 20.4%），在多种常见 PTCL 亚型的患者中均有应答，最长 DoR 超过 14 个月。 20 例（39.2%）受试者发生≥ 3 级药物相关 TEAEs （治疗期间出现的严重不良事件）。
三、关于外周 T 细胞淋巴瘤
PTCL 是一组高异质性、通常为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），全球 PTCL 约占 NHL 的 7~10% 。我国 PTCL 的发病率高于欧美国家，约占 NHL 的 25% 。根据弗若斯特沙利文的分析， 2019 年全球约有 3.6 万 PTCL 新发患者，预计发病患者数量将会以 2.3% 的复合年增长率增长到 2024 年的 4.1 万例。 2019 年中国约有 2.26 万例新增 PTCL 患者，预计将会以 2.4% 的复合年增长率增长到 2024 年的 2.54 万例。
PTCL 患者预后极差，目前大多数亚型亦缺乏达成共识的标准治疗方法。初诊 PTCL 患者多采用以蒽环类为基础的综合化疗方案，但缓解率相对较低且复发率高。初治失败后的复发难治性患者预后更差，其五年生存期低于 30% 。因此，临床上亟需开发针对 r/r PTCL 的有效治疗方法。
四 、关于迪哲医药
迪哲医药是一家产品处于临床开发阶段的全球创新型生物医药企业，专注于恶性肿瘤、免疫性疾病领域创新药的研究、开发和商业化。公司坚持源头创新的研发理念，致力于新靶点的挖掘与作用机理验证，以推出全球首创药物 （First-in-class） 和具有突破性潜力的治疗方法为目标，力求填补未被满足的临床需求，引领行业发展方向。目前，两款在研药物处于全球关键性注册临床阶段，五款药物处于国际多中心临床阶段。
五、前瞻性声明
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