瑞士巴爾2021年2月8日 /美通社/ -- Orpha Labs AG今天宣布了其向治療II型白細(xì)胞黏附缺陷癥（LAD-II）患者的醫(yī)生提供ORL-101的同情用計(jì)劃。ORL-101是一種超純L-巖藻糖的新型制劑，目前正在用于治療LAD II患者的開發(fā)階段。

以色列衛(wèi)生部（MOH）批準(zhǔn)了按照Orpha Labs的同情用藥計(jì)劃將ORL-101供LAD-II患者使用。Orpha Labs預(yù)計(jì)很快將招募LAD-II患者參加III期臨床試驗(yàn)。

Orpha Labs的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alp Bugra Basat博士說：“我們非常自豪地宣布這項(xiàng)開發(fā)活動(dòng)。ORL-101是授權(quán)用于LAD-II患者同情用藥計(jì)劃的首款產(chǎn)品，在我們將產(chǎn)品投入臨床開發(fā)以幫助超罕見疾病患者的工作當(dāng)中，這是重要一步。”

FDA已授予ORL-101用于治療LAD II患者的罕見兒科疾病資格。如果針對(duì)LAD II患者的ORL-101的新藥申請(qǐng)（“NDA”）獲批，公司或?qū)⒂匈Y格獲得FDA的優(yōu)先審評(píng)券（PRV），該券可以用來兌換獲取任何后續(xù)上市申請(qǐng)的優(yōu)先審評(píng)。