美國馬薩諸塞州劍橋、荷蘭鹿特丹和中國蘇州2020年09月30日 /美通社/ -- 處于臨床開發(fā)階段的全球生物制藥公司和鉑醫(yī)藥（HBM）今日宣布，已于近期在中國大陸完成全人源FcRn單克隆抗體，巴托利單抗（HBM 9161/HL161）治療重癥肌無力和原發(fā)免疫性血小板減少癥的兩項II期臨床試驗的首例患者給藥。這兩項臨床試驗旨在評價巴托利單抗在重癥肌無力與原發(fā)免疫性血小板減少癥患者中的安全性和有效性。

巴托利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG的清除，從而達(dá)到有效治療致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的效果。臨床前研究和I期臨床試驗的數(shù)據(jù)顯示，巴托利單抗耐受性良好，能迅速降低IgG。巴托利單抗是首個被證實同時在中國和高加索人群中經(jīng)皮下注射(SC)后能持續(xù)降低IgG的FcRn靶點藥物。針對該產(chǎn)品在免疫疾病領(lǐng)域的“廣譜”特質(zhì)，我們正快速推進(jìn)巴托利單抗在重癥肌無力（MG）、原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）、Graves眼病(GO)、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）等領(lǐng)域的研究，未來將有望形成“單產(chǎn)品管線”。

重癥肌無力(MG)是嚴(yán)重的神經(jīng)肌肉疾病，其病理損害表現(xiàn)為骨骼肌收縮無力，無力控制自身動作，嚴(yán)重時甚至引發(fā)呼吸危險。在中國，大約有25萬患者受重癥肌無力困擾。由于療效不足和明顯的副作用，以及可及性問題，現(xiàn)有的治療手段比較有限。

原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）是一種自身免疫性出血性疾病，通常血小板水平異常低下的患者會出現(xiàn)瘀斑、自發(fā)性出血，并增加致命性內(nèi)臟器官出血事件。由于療效不足和明顯的副作用限制，目前包括脾切除術(shù)，抗CD20單抗等在內(nèi)的治療方案不能滿足臨床需求。基于此需求，巴托利單抗治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）的無縫II/III期臨床試驗已通過中國國家藥品監(jiān)督管理局的審批，該項研究可完成II期研究后直接開展III期臨床研究，充分加速新一代療法的研發(fā)進(jìn)程。

“巴托利單抗臨床研究的快速推進(jìn)令人振奮，目前，針對重癥肌無力和原發(fā)免疫性血小板減少癥的兩項臨床II期試驗正在快速招募和入組中。在接下來的時間里，我們期待提供進(jìn)一步的療效與安全性數(shù)據(jù)，加速臨床開發(fā)，早日為重癥肌無力患者及原發(fā)免疫性血小板減少癥患者帶來創(chuàng)新療法。”和鉑醫(yī)藥的創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示，“基于巴托利單抗在治療眾多自身免疫性疾病方面的潛力，和鉑醫(yī)藥也將進(jìn)一步推動針對更多適應(yīng)癥的開發(fā)。”