中國(guó)蘇州和美國(guó)馬里蘭州羅克維爾市2020年9月14日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)疾病等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物的處于臨床階段的研發(fā)企業(yè) -- 亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予公司在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療胃癌。這是APG-115獲得的首個(gè)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國(guó)，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國(guó)通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見病藥品的研發(fā)。本次APG-115獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。

胃癌的發(fā)病率在東西方國(guó)家呈現(xiàn)較大差異。根據(jù)最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）數(shù)據(jù)，2017年美國(guó)胃癌的患病人數(shù)估計(jì)為116,525¹，被認(rèn)為是一種罕見病。但在中國(guó)、日本等亞洲國(guó)家胃癌發(fā)病率則較高。值得關(guān)注的是，胃癌死亡率居全球惡性腫瘤死亡率的第三位，僅次于肺癌和結(jié)直腸癌。在所有因腫瘤導(dǎo)致的死亡中，約有1 / 12可歸因于胃癌²。

依據(jù)2020年美國(guó)國(guó)家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)胃癌臨床實(shí)踐指南，目前推薦多學(xué)科綜合治療模式來(lái)治療無(wú)法切除的晚期轉(zhuǎn)移性胃癌患者。然而對(duì)于接受二線治療的疾病進(jìn)展患者來(lái)說(shuō)，治療選擇少且預(yù)后較差，因此迫切需要新的有效的治療方法³，來(lái)改善疾病進(jìn)展和降低死亡率。

APG-115為亞盛醫(yī)藥在研的一種口服生物可利用的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對(duì)MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過(guò)阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53的腫瘤抑制活性。APG-115是首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國(guó)和美國(guó)展開多項(xiàng)治療實(shí)體瘤及血液腫瘤的臨床研究，并在治療胃癌的臨床前研究中顯示了相當(dāng)?shù)臐摿Α?/p>

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“胃癌的治療是全球?qū)用婺壳吧形赐耆珴M足的臨床需求。此次針對(duì)胃癌適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定是APG-115產(chǎn)品開發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑。孤兒藥相關(guān)政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開發(fā)與產(chǎn)品上市，從而早日惠及更多患者。”

參考文獻(xiàn)：

1.  2020 Cancer Incidence Data, Surveillance, Epidemiology, and End Results Program, National Cancer Institute

2.  Rawla, P., & Barsouk, A. (2019). Epidemiology of gastric cancer: global trends, risk factors and prevention.

3.  Gastric Cancer, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology, National Comprehensive Cancer Nerwork 2020.