• TIBSOVO與安慰劑相比，無進(jìn)展生存期具有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善
• 安全性與已發(fā)表的攜帶IDH1突變的實(shí)體瘤患者I期臨床數(shù)據(jù)一致
• 按計(jì)劃將于2019年底前提交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)

蘇州2019年5月23日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）合作伙伴Agios Pharmaceuticals，Inc.（以下簡稱 "Agios" ）宣布，TIBSOVO (ivosidenib) 全球III期ClarIDHy試驗(yàn)達(dá)到其主要終點(diǎn)。這項(xiàng)試驗(yàn)針對(duì)既往接受過治療的攜帶異檸檬酸脫氫酶1 (IDH1) 突變的膽管癌患者。經(jīng)獨(dú)立放射學(xué)審查，與接受安慰劑的患者相比，TIBSOVO的無進(jìn)展生存期 (PFS) 發(fā)現(xiàn)具有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。研究中觀察到的安全性數(shù)據(jù)與既往發(fā)表的數(shù)據(jù)一致。

對(duì)ClarIDHy試驗(yàn)的全面分析將在2019年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)大會(huì)上發(fā)表。Agios計(jì)劃于2019年年底前，提交TIBSOVO用于既往接受過治療的攜帶IDH1突變的膽管癌的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)。

膽管癌是一種侵襲性很強(qiáng)的腫瘤，手術(shù)切除是治療膽管癌的首要方法。許多患者被診斷時(shí)已為疾病中晚期，因此錯(cuò)失手術(shù)機(jī)會(huì)。目前，對(duì)于晚期膽管癌，尚無標(biāo)準(zhǔn)二線和三線治療方案。患者通常預(yù)后差并且生存期短。

膽管癌可能與多種高風(fēng)險(xiǎn)因素有關(guān)，包括病毒性肝炎及華支睪吸蟲感染等。中國是乙肝和華支睪吸蟲感染的流行地區(qū)，也是世界上膽管癌發(fā)病率最高的國家之一。

2018年6月，基石藥業(yè)與Agios達(dá)成在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化TIBSOVO的獨(dú)家協(xié)議。

ClarIDHy III期試驗(yàn)

• ClarIDHy是一項(xiàng)全球隨機(jī)III期臨床試驗(yàn)，針對(duì)接受過一或兩種系統(tǒng)性治療后記錄有疾病進(jìn)展的攜帶IDH1突變的晚期膽管癌患者。截止至2019年1月31日的數(shù)據(jù)，共有185名患者隨機(jī)入組；
• 患者按2:1的比例隨機(jī)分組接受單藥TIBSOVO 500 mg每日一次或安慰劑，根據(jù)RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)，記錄到放射學(xué)進(jìn)展時(shí)，允許安慰劑組患者輪流到TIBSOVO組進(jìn)行治療；
• 該試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是通過獨(dú)立放射學(xué)審查評(píng)估的PFS，次要終點(diǎn)包括研究者評(píng)估的PFS、安全性和耐受性、總體緩解率、總生存期、緩解持續(xù)時(shí)間、PK/PD和生活質(zhì)量評(píng)估；
• 研究設(shè)計(jì)有96%的把握度，可檢測PFS的風(fēng)險(xiǎn)比為0.5（TIBSOVO對(duì)比安慰劑），其中單側(cè)α為0.025；
• Thermo Fisher Scientific（紐約證券交易所股份代號(hào)：TMO）正在提供新一代測序，以檢測所有腫瘤樣本中的IDH1突變作為研究入組的入選標(biāo)準(zhǔn)，并將開發(fā)和商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)證的伴隨診斷。

TIBSOVO在任何國家都沒有獲批用于治療晚期膽管癌患者。